脾脏肿胀2倍大、长期贫血、累嘘嘘竟是骨髓纤维化

一个五十多岁的中年男性,前阵子渐渐没了胃口。然而,虽然他吃得少了,他的肚子却越来越大。他认为是衰老引起的,所以直到腹痛越来越剧烈,生活质量每况愈下才就医。经进一步检查,医生诊断为骨…

一个五十多岁的中年男性,前阵子渐渐没了胃口。然而,虽然他吃得少了,他的肚子却越来越大。他认为是衰老引起的,所以直到腹痛越来越剧烈,生活质量每况愈下才就医。经进一步检查,医生诊断为骨髓纤维化,其脾脏体积是正常人的两倍。幸运的是,今天,靶向药物是可用的。目前医保支付骨髓纤维化高危患者。经过3 ~ 4个月左右的靶向药物治疗,脾脏明显变小,症状缓解,最终恢复生活质量。
获得性基因突变导致骨髓纤维化和脾肿大的造血功能异常。
高雄荣民总医院血液肿瘤科蔡宗宪医生介绍,骨髓纤维化的病因大多是造血干细胞获得性基因突变和骨髓中造血细胞异常增殖所致。在增殖过程中,这些细胞释放多种细胞因子和生长激素,导致骨髓纤维化的改变,阻碍正常血细胞的输出。由于患者初期症状不明显,当患者症状越来越明显时,往往会因为精神不佳、腹部肿痛而患病一段时间。

蔡铣医生进一步指出,如果骨髓纤维化不及时治疗,骨髓造血功能异常会使脾脏体积异常增大,进而挤压患者腹腔,导致生活质量下降。患者也可能因食欲不振而营养不良。同样由于血细胞功能下降,红细胞不足不仅导致贫血,活动时容易喘息,还有心力衰竭的风险;白细胞和血小板的缺乏会增加感染性疾病感染和异常出血的机会,甚至转化为急性白血病的风险。

突破传统口服药物抑制肿瘤增殖,显著提高生活质量。
据蔡铣医生介绍,骨髓纤维化常见于老年人,年龄在50-80岁之间,男女患者发病率相当。异基因骨髓(干细胞)移植是唯一可能的治愈方法,但患者往往年龄太大,不适合这种高风险的治疗。以往原发性骨髓纤维化多以保守症状治疗,主要针对贫血和脾肿大。骨髓细胞异常增生合并脾肿大的患者应给予口服化疗或免疫调节剂,脾肿大合并临床症状或梗死坏死的患者应考虑脾切除或放疗,贫血的患者应给予输血、雄激素或红细胞生长激素等支持性治疗,但总体而言,治疗效果有限,副作用强,患者生活质量和生存期仍有提高空间。
20世纪90年代,人们发现造血细胞JAK-STAT信号通路紊乱与骨髓纤维化的病因有关。2011年11月,美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了治疗骨髓纤维化的口服药物,这是FDA批准的第一个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物。临床研究证明,与对照组相比,靶向药物可以抑制异常造血细胞增殖,恢复患者造血功能,恢复脾脏体积,缓解全身慢性炎症症状,缓慢改善患者精神和活力,降低死亡风险。如果服药期间感到头晕、疲倦等不适,不必过于紧张。建议主动回应主治医师,通过副作用管理可以改善。

谈及过去的治疗瓶颈,蔡宗宪医生表示,幸运的是,时至今日,针对骨髓纤维化的靶向药物已经问世,能够治疗疾病的根源,精准阻断异常造血细胞增殖,抑制机体慢性炎症,不仅降低了治疗的副作用,还能显著提高患者的生活质量,延长生存期。

自测量表有助于判断病情,客观数据有利于复查治疗。
蔡铣医生提到,老年患者有时很难清楚地表达自己的症状,因此他们无法清楚地描述不适的症状。因此,借助MPN10,我们可以查看不同选项上的学位分数,帮助患者将自己的感受转化为数据,方便医生诊断疾病的治疗状况,比较疾病是好是坏。

蔡铣博士鼓励说,目前有治疗骨髓纤维化的靶向药物,医疗保险也包括在支付范围内。早期用药可减缓病情发展,生活质量得以维持,生存期有望延长。因此,当你发现自己的腹部无缘无故出现异常肿胀,精神和食欲越来越差,或者出现异常出血时,应该就医确认是否是骨髓纤维化,疾病控制的早期治疗会更加完善。

作者: admin

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